胃肠间质瘤创新药擎乐®上市 填补中国患者治疗领域空白

原标题：胃肠间质瘤创新药擎乐®上市 填补中国患者治疗领域空白

新海南客户端、南海网、南国都市报4月17日消息（记者 苏桂除）4月17日，记者从再鼎胃肠肿瘤高峰论坛暨擎乐®（瑞派替尼）上市会上了解到，擎乐®作为中国大陆首个获批上市的GIST四线治疗药物，填补了中国患者在这一疾病治疗领域的空白。随着今年国家药品监督管理局批准了擎乐®用于晚期胃肠间质瘤治疗上市申请，这款国际创新药物正式从海南走向全国。

胃肠间质瘤(GIST)是发病率仅次于胃癌和结直肠癌的消化道肿瘤，中国每年约有3万名新诊断患者，恶性胃肠间质瘤也被认为是最难以治疗的肿瘤之一。

再鼎胃肠肿瘤高峰论坛暨擎乐®（瑞派替尼）上市会，记者 苏桂除 摄

此次上市会正值《海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区临床急需进口药品带离先行区使用管理暂行办法》发布一周年之际。受益于海南自由贸易港新政，擎乐®在全球首次获批后仅2个月就进入海南乐城先行区惠及中国患者，并创下乐城先行区首个与全球患者同步使用的新药、首个特批带离先行区使用的临床急需药品，首个落地的离岛患者管理项目三个“首个”。

海南省抗癌协会理事长，海南省人民医院胃肠外科周卫平教授表示，擎乐®于去年7月正式落地博鳌乐城先行区并惠及首位患者后，在海南省药监局、乐城先行区管理局、全国多家医院和医生以及企业等多方紧密合作下，目前已经累计惠及约20名患者。对于晚期癌症患者来说，早一天用药就意味着多一分生的希望。在过去，可能需要3到5年的“长跑”才能进入国内市场，现在乐城“医疗特区”速度，让更多国内患者与全球同步用上创新药，对肿瘤患者来说具有重大意义。

2021年3月31日，国家药品监督管理局批准了擎乐®的新药上市申请（NDA），用于治疗已接受过包括伊马替尼在内的3种及以上激酶抑制剂治疗的晚期胃肠间质瘤成人患者。擎乐®可广泛抑制KIT和PDGFRα导致的GIST的突变激酶。

“原发突变的为KIT激酶突变和PDGFRα激酶突变，晚期、转移的GIST患者在一线治疗后，大都会出现耐药情况。”中国临床肿瘤学会（CSCO）胃肠间质瘤专家委员会主任委员、北京大学人民医院胃肠外科主任叶颖江教授表示，在瑞派替尼出现之前，三线治疗之后的GIST患者由于过往治疗手段无法抑制造成耐药及疾病进展的原发和继发突变，缺乏有效治疗方式。

国家药品监督管理局批准了擎乐®用于晚期胃肠间质瘤治疗上市申请

擎乐®作为中国大陆首个获批上市的GIST四线治疗药物，填补了中国患者在这一疾病治疗领域的空白。中国医师协会外科分会GIST诊疗专委会主任委员，上海交通大学医学院附属仁济医院外科主任、胃肠外科主任曹晖教授表示，擎乐®是具有崭新机制的“开关控制”抑制剂，一天一次口服，并且无须基因检测，这对GIST患者来说是一个重要的里程碑。

由于缺乏有效的后线药物，患者在治疗上存在着巨大的未满足需求。国家药监局对擎乐®的批准将为中国四线GIST患者建立起全新的标准治疗。 这也是短短十五个月以来，再鼎医药在中国内地获批的第三个肿瘤创新疗法，对于再鼎和患者来说都意义重大。

在本次论坛上，中华慈善总会还启动了“爱无间——GIST患者全程关爱社区”公益项目。该项目旨在通过数字化手段，对胃肠间质瘤患者进行线上线下的患教科普，由医生对患者进行疾病全程管理，帮助患者进行规范化治疗，从而获得更好的生存获益。（苏桂除）